Multipl Skleroz ya da kısaca MS, genç erişkin yaş grubunda beyin ve omuriliğin oluşturduğu merkezi sinir sisteminin en yaygın nörolojik hastalıkları arasında yer alıyor. Dünya genelinde 2.3 milyondan fazla MS (Multipl Skleroz) hastası bulunuyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Primer Progresif Multipl Skleroz (PPMS) tedavisi için Roche’un araştırma ilacına “Devrim Yaratan İlaç” unvanı verdi. İlk kez bir araştırma ilacının umut vaat ettiği PPMS hastalığı için şu anda onaylanmış başka hiçbir ilaç bulunmuyor.
Roche Sağlık Direktörü ve Global Ürün Geliştirme Başkanı Dr. Sandra Horning konu ile ilgili: “Yeni ilacımız FDA tarafından Devrim Yaratan İlaç unvanı verilen ilk MS araştırma ilacı. Primer progresif MS için daha önce onaylanmış hiçbir tedavi bulunmuyor. Yeni ilacımız bu anlamda yıllardır karşılanmamış bir ihtiyaca yanıt verme potansiyeline sahip çok önemli bir tedavinin yolunu açıyor. Primer progresif MS hastalığı olan kişilere ilacımızı olabildiğince çabuk ulaştırmak için FDA ile birlikte kararlılıkla çalışıyoruz” dedi.
Roche’un yeni MS ilacı hakkında
İlaç, CD20 pozitif B hücrelerini seçici olarak hedeflemek üzere tasarlanmış, araştırma aşamasında hümanize monoklonal bir antikor olarak tanımlanabilir. CD20 pozitif B hücreleri, MS’li kişilerde engellilikle sonuçlanabilecek miyelin ve akson hasarına önemli katkı yaptığı düşünülen özel bir tip bağışıklık sistemi hücreleridir. Klinik öncesi çalışmalara göre ilaç, kök hücreler veya plazma hücrelerinde değil, bazı B hücrelerinde eksprese olan CD20 hücre yüzey proteinlerine bağlanır. Dolayısıyla bağışıklık sisteminin önemli işlevleri korunabilir.
Multipl skleroz hakkında
Multipl skleroz (MS) dünyada tahminen 2.3 milyon kişiyi etkileyen ve şu anda bir tedavisi bulunmayan kronik bir hastalık. Bağışıklık sistemi anormal biçimde beyinde, omurilik ve optik sinirlerdeki sinir hücrelerini çevreleyen yalıtım ve desteğe (miyelin kılıf) saldırarak enflamasyona ve sonuç olarak hasara yol açtığında ortaya çıkar. Bu sinirlerde meydana gelen hasar kas güçsüzlüğü, yorgunluk ve görme güçlüğü gibi çok çeşitli semptomlara neden olabilir ve sonunda progresif engelliliğe yol açabilir.
Primer progresif MS (PPMS) ise sürekli olarak kötüleşen semptomlarla karakterize oluyor. Bununla birlikte, tipik uzak nüksler veya remisyon dönemleri görülmeyen, güçten düşürücü bir MS formu olarak da tanımlanabilir. Yaklaşık her 10 MS hastasından birine hastalığın primer progresif formu tanısı koyuluyor. PPMS için onaylanmış bir tedavi bulunmuyor.
